Quando se descobre uma substância que poderá ser usada como medicamento, ela tem que passar por várias fases de uma pesquisa clínica. A fase inicial é chamada pré-clínica, em que a substância é testada em animais. De cada 10 substâncias, apenas uma passa desta fase, ou seja, 9 substâncias que se achavam que poderiam ser um medicamento, são reprovadas. Uma vez aprovada, ela vai para a fase seguinte, que é chamada de FASE UM, em que a substância é testada em uma pequena quantidade de pessoas normais, dezenas de pessoas, para avaliar a segurança e em até que dose ela é segura. Definida que é segura e em até qual dose, ela passa para a fase seguinte, chamada FASE DOIS, que envolve uma quantidade maior de pessoas, centenas, em que é avaliado se ela é eficaz em humanos, continuando a se avaliar a segurança. Sendo segura e eficaz em humanos, ela passa para a FASE TRÊS, que envolve milhares de pessoas, em que a substâncias é comparada a melhor droga, a padrão naquela patologia. Pode ser igual, melhor ou inferior, se tem mais ou menos efeitos adversos. É claro que uma medicação inferior terá muita dificuldade de passar para a fase seguinte, já que não vai acrescentar nada, sendo geralmente de maior custo. Se é igual, mais tem menos efeitos adversos, menos interações com as outras ou é melhor, ele passará a fase seguinte, a FASE QUATRO, em que a medicação já é liberada para ser comercializada, uma fase de farmacovigilância, em que a segurança, eficácia e interações com as outras são observadas. Em qualquer uma das fases ela pode ser reprovada, mesmo na quatro. Na área da Cardiologia, temos os exemplos de cerivastatina, da família das famosas estatinas, usadas no tratamento do colesterol, todas as outras foram aprovadas, ela foi reprovada na fase quatro, por apresentar interações com outras drogas, levando a mortes de vários pacientes, o mesmo aconteceu com o mibefradil, uma medicação usada no tratamento da hipertensão. Vários antinflamatórios tiveram de ser retirados do mercado por apresentar complicações cardiovasculares.
A pergunta é: quando devemos confiar em um medicamento? Quando ele for aprovado nas quatro fases.
Ultimamente, temos tido uma polêmica, em relação a uma substância, a fosfoetanolamina, para tratamento de cânceres, que ainda não passou da fase pré-clínica. Precisa-se saber para qual tipo de câncer, pois os cânceres não são iguais, os tratamentos também não, e depois passar por todas as fases de um pesquisa clínica, pois não existe um medicamento que serve para tudo, que não tenha reações adversas, que não interajam com outros e que não tenha contra-indicação. Tudo isto tem que ser conhecido para pode ser aprovada e liberado para uso da população.No Brasil é regulado pela ANVISA, nos EUA pelo FDA e na EUROPA pela EMEA.